L’autismo è sconfitto: terapia entro 10 anni

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La ricerca italiana fa un passo avanti verso la terapia per l’autismo. Sono i ricercatori del Laboratorio High Definition Disease Modelling, Cellule staminali ed Epigenetica dell’Istituto europeo di oncologia di Milano. Gli scienziati italiani la possibile terapia per l’autismo.

L’autismo: terapia possibile?

I nostri scienziati hanno scoperto gli inibitori degli enzimi istone deacetilasi. Questi inibitori sono “in grado di controbilanciare gli effetti delle alterazioni genetiche all’origine di una paradigmatica forma di autismo (7 Dup)“. Straordinario risultato che lascia il mondo scientifico a bocca aperta. I risultati dello studio, pubblicato su Molecular Autism, aprono “per la prima volta la possibilità di una cura per questa condizione molto invalidante per i bambini colpiti“.

La dichiarazione

Siamo fiduciosi che gli inibitori delle istone deacetilasi potranno diventare in meno di 10 anni una cura almeno per alcune significative forme di autismo“. Dice Giuseppe Testa, direttore del Laboratorio “leo“, professore ordinario all’università degli Studi di Milano e direttore del Centro di Neurogenomica dello Human Technopole. L’autismo è stato sconfitto?

L’autismo: un maxi-polo per la ricerca

Per il lavoro, il team italiano ha utilizzato una tecnologia d’avanguardia: un ampio screening su neuroni della corteccia cerebrale derivati dalle cellule staminali riprogrammate dai pazienti, e quindi contenenti la stessa alterazione genetica, i cosiddetti Disease Avatar“.

Approfondisce la dichiarazione


L’autismo si può sconfiggere. Le sindromi dello spettro dell’autismo colpiscono oltre l’1% dei bambini, e rappresentano uno dei principali bisogni irrisolti della medicina perché ancora non è disponibile una cura efficace. Il nostro studio ha aperto una delle prime vie concrete a un farmaco anti-autismo, scoprendo un tipo di sostanza capace di contrastare, nell’avatar di malattia, la sindrome 7Dup che può essere considerata paradigmatica di tutto lo spettro autistico. Come per ogni ricerca l’iter per il trasferimento alla clinica prevede ora sperimentazioni ‘in vivo’ e in pre-clinica“.

Precisa lo scienziato

Tuttavia in questo caso siamo avvantaggiati, perché i potenziali farmaci che abbiamo identificato sono stati studiati in oncologia e quindi già ne conosciamo la tossicità, oltre ad altre caratteristiche e funzioni. E’ indubbio che svolgere questa ricerca nell’ambito di un centro oncologico come Ieo ci è stato di grande aiuto. La svolta è stata la partecipazione dei piccoli pazienti autistici e delle loro famiglie. Hanno donato i loro fibroblasti (speciali cellule dell’epidermide) alla ricerca, perché noi creassimo gli avatar di malattia“.

La grande speranza per cure avanzate anche per i tumori.

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