Un gene micro-chirurgo da piazzare proprio dove serve. Ecco la nuova tecnica per manipolare il DNA

Forbici molecolari: si chiama così la nuova tecnica di manipolazione genetica che seleziona e riapra il DNA umano direttamente dall'interno del nostro corpo

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(CALIFORNIA) – Brian Madeux è affetto da una rara malattia metabolica, la ; purtroppo, ogni terapia conosciuta e già intentata per combatterla sembra non portare a nulla. E’ recentissimo il comunicato ufficiale dell’equipe di medici e ricercatori che lo segue nel quale si comunica che, su di lui, si è provato il tutto per tutto e si è cercato il modo di modificare il dell’uomo direttamente dall’interno del suo corpo: una tecnica all’avanguardia e sperimentale che è stata testata su Brian per la prima volta al mondo.

Ora che il protocollo clinico è stato avviato, si deve essere pazienti: si saprà solo fra 3 mesi se il trattamento è riuscito o meno; letteralmente sulla pelle di Brian, questa è l’occasione per scoprire una nuova frontiera della medicina, una tecnica innovativa che, nell’ottica degli scienziati, verrà testata per anche altre malattie, inclusa l’. L’esperimento è stato realizzato lunedì 13 novembre, ad Oakland, in California. La tecnica usata è diversa dalla Crispr, il cosiddetto taglia e incolla del DNA introdotto di recente: su Madeux è stato sperimentato un sistema chiamato nucleasi delle dita di zinco. Il trattamento è complesso e tecnicamente avanzatissimo, ma per avere un’idea più chiara della situazione, possiamo immaginarci delle forbici molecolari che cercano, identificano e tagliano uno specifico pezzo di DNA. Le istruzioni per intervenire proprio su quel segmento specifico di codice umano sono poste in un virus che viene alterato per non causare infezioni e per portare le informazioni dentro le cellule. Proprio il virus, replicato in miliardi di di copie identiche, viene iniettate in vena e viaggia fino al fegato, dove le cellule possono recepire e usare le istruzioni che serviranno al nostro corpo per costruire le dita di zinco e preparare il gene correttivo. queste forbici o dita, quindi, tagliano il DNA permettendo alla nuova parte sana di inserirsi.

E’ proprio la nuova parte sana, il nuovo gene, che indica e permette alla cellula di produrre l’enzima che manca al paziente, in questo caso a Mr Madeux. Basta incredibilmente poco perché l’esperimento funzioni: solo l’1% delle cellule del fegato devono essere corrette per trattare con successo la malattia. Il dottor Paul Harmatz, a capo della squadra che si occupa e cura Brian da anni presso l’ospedale di Oakland: “Voglio assumermi questo rischio ha dichiarato, invece, il paziente che viene da Phoenix in Arizona “Spero che aiuterà me e altre persone”. La sindrome di Hunter colpisce meno di 10.000 persone al mondo e questo fa di lei una malattia rara; la maggior parte dei malati muore, purtroppo, molto giovane. Chi ne soffre manca di un gene che produce un enzima che scinde certi carboidrati.

I malati vanno incontro a frequenti raffreddori e otiti, paresi facciali, perdita di udito, problemi cardiaci, respiratori e dell’apparato digerente, patologie alla pelle e agli occhi, problemi alle ossa e alle articolazioni, oltre che a disturbi al cervello e al sistema nervoso centrale e periferico. Finora, gli scienziati sono stati in grado di modificato solo in laboratorio il DNA di singole cellule, che sono poi state iniettate nei pazienti. La consapevolezza dei ricercatori è che questo tipo di approccio, purtroppo, non è efficace: al momento, le cellule possono essere utilizzate solo per poche malattie e, a volte, sono di breve durata o non permettono di inserire il gene nel punto voluto. Se questa nuova tecnica funzionerà, sarà come spedire direttamente dentro il corpo un micro-chirurgo che inserisca il gene esattamente dove deve andare.

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